Un nuovo DNA per curare la malattia: la prima volta negli U.S.A.

Un nuovo dna per curare un paziente.
Per la prima volta, alcuni scienziati statunitensi hanno modificato il dna in una persona vivente per curare una grave malattia. L’esperimento è stato realizzato all’Ucsf Benioff Children’s Hospital di Oakland (in California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter.

I medici sono intervenuti utilizzando l’editing dei geni direttamente all’interno del corpo del paziente, con l’obiettivo di sistemare il gene che ha scatenato la patologia. La modifica del dna in corsa, cioè direttamente nel corpo di un uomo, non era ancora mai stata tentata.

Finora gli scienziati avevano eseguito l’editing genetico su geni umani alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. La nuova tecnica sperimentale si chiama nucleasi delle dita di zinco ed è composta di tre parti: il nuovo gene e due dita di zinco proteiche.

Si tratta di forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di dna.

Un micro chirurgo direttamente nel corpo

La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, le forbici genetiche utilizzate per il cosiddetto “taglia e incolla” del dna.

Nella nuova tecnica sperimentata in California, le istruzioni per intervenire sul dna sono poste in un virus, che viene alterato per non causare infezioni e portare le informazioni dentro le cellule.

Miliardi di copie di questo virus vengono iniettate in vena: il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le “dita di zinco” e preparare il gene correttivo.

Le dita tagliano il dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi.

Questo permette che la cellula produca l’enzima che manca al paziente.

La nuova tecnica, dunque, funziona come un micro-chirurgo inviato dentro al corpo, in modo da inserire il gene esattamente dove deve andare

Fonte:
Corriere