Un nuovo dna per curare un paziente.
Per la prima volta, alcuni scienziati statunitensi hanno modificato il dna in una persona vivente per curare una grave malattia. L’esperimento è stato realizzato all’Ucsf Benioff Children’s Hospital di Oakland (in California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter.

I medici sono intervenuti utilizzando l’editing dei geni direttamente all’interno del corpo del paziente, con l’obiettivo di sistemare il gene che ha scatenato la patologia. La modifica del dna in corsa, cioè direttamente nel corpo di un uomo, non era ancora mai stata tentata.

Finora gli scienziati avevano eseguito l’editing genetico su geni umani alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. La nuova tecnica sperimentale si chiama nucleasi delle dita di zinco ed è composta di tre parti: il nuovo gene e due dita di zinco proteiche.

Si tratta di forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di dna.